Koja se nedavna i tekuća klinička ispitivanja dešavaju za mijelofibrozu?
To je vrlo aktivno vrijeme za istraživanje mijelofibroze. Prije nekoliko godina, ispitivanja JAKARTA i JAKARTA2 izvijestila su o skupljanju slezene i poboljšanju simptoma selektivnim inhibitorom JAK2 fedratinibom.
U novije vrijeme, ispitivanje PERSIST pokazalo je djelotvornost inhibitora multikinaze pacritinib. Faza III suđenja za ovaj uzbudljivi lijek aktivno se zapošljava. Pokus SIMPLIFY pokazao je ohrabrujuće rezultate za momelotinib inhibitora JAK1 / JAK2.
Deseci kliničkih ispitivanja u tijeku pregledavaju nove ciljane lijekove, samostalno ili u kombinaciji s lijekovima koji su već odobreni za mijelofibrozu. Nadamo se da ćemo imati više alata u našem alatu za liječenje ove bolesti nakon završetka istraživanja.
Je li bilo nedavnih otkrića za upravljanje ili liječenje mijelofibroze?
Apsolutno. Liječnici znaju za važnost inhibicije JAK2 za liječenje mijelofibroze još od odobrenja Jakafija (ruxolitinib) za liječenje mijelofibroze 2011. godine.
Inhibitor JAK2 Inrebic (fedratinib) odobren je prošle godine za mijelofibrozu intermedijata 2 ili visokog rizika. Sada ga možemo koristiti ili unaprijed ili nakon napredovanja na Jakafiju.
Pacritinib je još jedan vrlo uzbudljiv lijek. Zbog toga što ne suzbija koštanu srž, možemo je koristiti kod pacijenata s vrlo niskim brojem trombocita. Ovo je čest nalaz u bolesnika s mijelofibrozom koji mogu ograničiti mogućnosti liječenja.
Gdje i kako netko može pronaći klinička ispitivanja mijelofibroze u kojima će sudjelovati?
Najlakši i najbolji način da sudjelujete u pokusu je da pitate svog liječnika. Oni mogu pregledati na desetke ispitivanja kako bi vidjeli koje bi bilo najprikladnije za vašu vrstu i stadij bolesti. Ako ispitivanje nije dostupno u ordinaciji vašeg liječnika, oni mogu koordinirati upućivanje u centar koji nudi ispitivanje.
Clinicaltrials.gov je baza podataka koju vodi Nacionalni zavod za zdravlje koja navodi sva dostupna klinička ispitivanja. Otvoren je za pregled svih osoba i lako ga je pretraživati. Međutim, to može biti zbunjujuće za ljude bez medicinskog podrijetla.
Grupe zagovaranja pacijenata također su odličan izvor za niz tema, uključujući klinička ispitivanja. Pogledajte MPN obrazovnu fondaciju ili MPN Advocacy & Education International.
Koliko su uspješni trenutno liječenje liječenja mijelofibroze?
U liječenju mijelofibroze posljednjih je 10 godina dosta napredovao. Genomske analize pomogle su u preciziranju našeg sustava ocjenjivanja rizika. Pomaže liječnicima da utvrde tko će imati najviše koristi od transplantacije koštane srži.
Popis učinkovitih lijekova za mijelofibrozu raste. Ovi lijekovi pomažu pacijentima da žive duže s manje simptoma i boljom kvalitetom života.
Preostaje nam dug put. Nadamo se da će nam trenutna i buduća istraživanja donijeti još više odobrenih terapija i boljih kombinacija liječenja za daljnje poboljšanje ishoda kod ljudi koji imaju mijelofibrozu.
Postoje li rizici za prijavu na kliničko ispitivanje?
Svaki medicinski tretman ima rizike i koristi. Klinička ispitivanja nisu iznimka.
Klinička ispitivanja su vrlo važna. Oni su jedini način na koji liječnici mogu otkriti nove i poboljšane načine liječenja raka. Pacijenti u ispitivanjima dobivaju najbolje upravljanje njegom.
Rizici su različiti za svaku pojedinu studiju. Oni mogu uključivati specifične nuspojave ispitivanog lijeka, nekorištenje terapije i dodjelu placebu.
Za prijavu u kliničko ispitivanje morate potpisati informirani pristanak. Ovo je dugotrajan proces sa istraživačkim timom. Vaš zdravstveni tim temeljito će pregledati i objasniti sve rizike i koristi za vas.
Koji su najbolji načini za sprečavanje napredovanja mijelofibroze?
Još uvijek nije jasno kako doista možemo utjecati na napredovanje bolesti. Dugotrajno praćenje skupljenih podataka iz ispitivanja COMFORT sugerira da liječenje Jakafijem može udvostručiti opće preživljavanje u usporedbi s najboljom dostupnom terapijom u to vrijeme.
Ovaj je nalaz pomalo kontroverzan. Nije jasno postoji li korist za preživljavanje zbog odgođenog napredovanja ili drugih pogodnosti, poput poboljšane prehrane nakon skupljanja slezene.
Postoji li lijek za mijelofibrozu?
Najbolja šansa za dugoročnu kontrolu bolesti je transplantacija koštane srži, poznata i kao transplantacija matičnih stanica. Čini se da liječi neke pacijente. Teško je sa sigurnošću predvidjeti.
Transplantacija je opcija visokog rizika i visoke nagrade. Prikladno je samo za određene pacijente koji mogu podnijeti stroge postupke. Vaš liječnik može savjetovati je li transplantacija koštane srži odgovarajuću opciju za vas te koordinirati upućivanje iskusnog tima za transplantaciju na konzultacije.
Ivy Altomare, dr. Med., Izvanredni je profesor medicine na Sveučilištu Duke i pomoćnik medicinskog direktora Mreže raka vojvoda. Ona je nagrađivana edukatorica s kliničkim fokusom na povećanju svijesti i pristupa kliničkim ispitivanjima za onkologiju i hematologiju u ruralnim zajednicama.
