Liječenje Mijelofibroze: Lijekovi I Još Mnogo Toga

2024 Autor: Jesus Peterson | [email protected]. Zadnja promjena: 2023-12-17 11:17

Mijelofibroza (MF) je rijetka vrsta raka gdje nakupljanje ožiljnog tkiva sprečava vašu koštanu srž da stvara dovoljno zdravih crvenih krvnih stanica. To može uzrokovati simptome poput ekstremnog umora i modrica.

MF također može uzrokovati nizak broj trombocita u vašoj krvi što može dovesti do poremećaja krvarenja. Mnogi ljudi s MF imaju i povećanu slezenu.

Tradicionalni načini liječenja imaju za cilj rješavanje simptoma MF i smanjenje veličine slezene. Komplementarne terapije mogu olakšati neke od vaših simptoma i poboljšati vašu kvalitetu života.

Evo pobližeg pogleda na dostupne tretmane za MF.

Postoji li lijek za mijelofibrozu?

Trenutno ne postoje lijekovi koji liječe mijelofibrozu. Alogenska transplantacija matičnih stanica je jedini tretman koji može izliječiti MF ili značajno produljiti preživljavanje ljudi s MF-om.

Transplantacija matičnih stanica uključuje zamjenu nenormalnih matičnih stanica u koštanoj srži infuzijom matičnih stanica zdravog davatelja.

Postupak ima značajne i potencijalno opasne po život rizike. Obično se preporučuje samo mlađim ljudima bez drugih zdravstvenih stanja.

Liječenje mijelofibroze lijekovima

Vaš liječnik može preporučiti jedan ili više lijekova za pomoć u liječenju simptoma ili komplikacija MF-a. To uključuje anemiju, povećanje slezine, noćno znojenje, svrbež i bolove u kostima.

Lijekovi za liječenje MF uključuju:

• kortikosteroidi, poput prednizona
• sredstva koja stimuliraju eritropoezu
• androgene terapije, poput danazola
• imunomodulatore, uključujući talidomid (Thalomid), lenalidomid (Revlimid) i pomalidomid (Pomalyst)
• kemoterapija, uključujući hidroksiureju
• JAK2 inhibitori, poput rukolitiniba (Jakafi) i fidratiniba (Inrebic)

Ruxolitinib je prvi lijek koji je odobrila Uprava za hranu i lijekove (FDA) za liječenje srednjeg i visokog rizika MF. Ruksolitinib je ciljano liječenje i JAK2 inhibitor. Mutacije u JAK2 genu povezane su s razvojem MF-a.

Fedratinib (Inrebic) odobrio je FDA 2019. godine za liječenje odraslih osoba s srednjim i srednjovjekovnim poremećajem srednje razine 2 i visokorizičnim rizikom. Fedratinib je visoko selektivni inhibitor JAK2 kinaze. To je za ljude koji ne reagiraju na liječenje ruxolitinibom.

Transfuzija krvi

Možda će vam trebati transfuzija krvi ako ste anemični zbog MF-a. Redovite transfuzije krvi mogu povećati broj vaših crvenih krvnih zrnaca i smanjiti simptome poput umora i lakih modrica.

Transplantacije matičnih stanica

MF nastaje kada je oštećena matična stanica koja proizvodi krvne stanice. Počinje stvarati nezrele krvne stanice koje se stvaraju i uzrokuju ožiljke. To sprečava vašu koštanu srž da stvara zdrave krvne stanice.

Transplantacija matičnih stanica, poznata i kao transplantacija koštane srži, potencijalno je kurativni tretman koji rješava ovaj problem. Vaš liječnik će morati procijeniti vaš pojedinačni rizik kako bi utvrdio jeste li dobar kandidat za postupak.

Prije transplantacije matičnih stanica, imat ćete kemoterapiju ili zračenje. Tako se uklanjaju preostale stanice raka i povećavaju izgledi da će vaš imunološki sustav prihvatiti stanice donora.

Tada vaš liječnik prenosi stanice koštane srži od davatelja. Zdrave matične stanice davatelja zamjenjuju oštećene matične stanice u vašoj koštanoj srži i stvaraju zdrave krvne stanice.

Transplantacija matičnih stanica nosi značajan i potencijalno opasan po život rizik. Liječnici obično preporučuju postupak samo osobama sa srednjovjekovnim i visokorizičnim MF koji su mlađi od 70 godina i nemaju druga zdravstvena stanja.

Nova vrsta transplantacije alogenskih matičnih stanica smanjenog intenziteta (nemiloeablativno) zahtijeva manje doze kemoterapije i zračenja. Možda je bolje za starije pojedince.

kirurgija

Krvne ćelije obično se stvaraju iz koštane srži. Ponekad, kod osoba s MF-om, jetra i slezina stvaraju krvne stanice. To može uzrokovati da jetra i slezina narastu veće nego što je to normalno.

Povećana slezina može biti bolna. Lijekovi pomažu smanjiti veličinu slezene. Ako lijekovi nisu dovoljni, liječnik vam može preporučiti operativni zahvat za uklanjanje slezene. Ovaj postupak naziva se splenektomija.

Nuspojave liječenja

Svi tretmani MF-a mogu izazvati nuspojave. Vaš će liječnik pažljivo odmjeriti rizike i koristi mogućih tretmana prije nego što preporuči pristup.

Važno je razgovarati s liječnikom o bilo kakvim nuspojavama liječenja koje primijetite. Vaš liječnik će možda htjeti promijeniti vaše doziranje ili prebaciti vas na novi lijek.

Nuspojave koje možete osjetiti ovise o vašem MF tretmanu.

Androgene terapije

Androgentherapije mogu uzrokovati oštećenje jetre, rast dlaka na licu kod žena i rast raka prostate kod muškaraca.

kortikosteroidi

Nuspojave kortikosteroida ovise o lijeku i doziranju. Oni mogu uključivati visoki krvni tlak, zadržavanje tekućine, debljanje i probleme s raspoloženjem i pamćenjem.

Dugoročni rizici kortikosteroida uključuju osteoporozu, lomove kostiju, visoki šećer u krvi i povećan rizik od infekcija.

imunomodulatori

Ovi lijekovi mogu povećati broj bijelih krvnih stanica i trombocita. To može dovesti do simptoma kao što su zatvor i osjećaj bodlja u rukama i nogama. Oni također mogu uzrokovati ozbiljne urođene mane tijekom trudnoće.

Vaš će liječnik pažljivo nadzirati broj krvnih stanica i može vam propisati ove lijekove u kombinaciji sa steroidima s malim dozama kako bi umanjili rizik.

JAK2 inhibitori

Uobičajene nuspojave inhibitora JAK2 uključuju smanjenu razinu trombocita i anemiju. Također mogu uzrokovati proljev, glavobolju, vrtoglavicu, mučninu, povraćanje, glavobolju i modrice.

Fedratinib može, u rijetkim slučajevima, uzrokovati ozbiljna i potencijalno fatalna oštećenja mozga poznata kao encefalopatija.

kemoterapija

Kemoterapija cilja brzo dijeljenje stanica, koje uključuju stanice kose, stanice nokta i stanice probavnog i reproduktivnog trakta. Uobičajene nuspojave kemoterapije uključuju:

• umor
• gubitak kose
• promjene na koži i noktima
• mučnina, povraćanje i gubitak apetita
• zatvor
• proljev
• promjene težine
• promjene raspoloženja
• problemi plodnosti

splenectomy

Uklanjanje slezene povećava rizik od infekcija i komplikacija krvarenja, uključujući krvne ugruške. Krvni ugrušci mogu dovesti do potencijalno fatalnog moždanog udara ili plućne embolije.

Transplantacije matičnih stanica

Transplantacija koštane srži može uzrokovati po život opasne nuspojave poznate kao bolest cijepljenja protiv domaćina (GVHD), kada imunološke stanice davatelja napadnu vaše zdrave stanice.

Liječnici pokušavaju spriječiti da se to događa preventivnim tretmanima, uključujući uklanjanje T ćelija iz donatorskog transplantata i korištenje lijekova za suzbijanje T stanica u graftu.

GVHD može utjecati na vašu kožu, gastrointestinalni trakt ili jetru u prvih 100 dana nakon transplantacije. Možete primijetiti simptome koji uključuju kožne osipe i plikove, mučninu, povraćanje, trbušne grčeve, gubitak apetita, proljev i žuticu.

Kronični GVHD može uključivati jedan ili više organa i vodeći je uzrok smrti nakon transplantacije matičnih stanica. Simptomi mogu utjecati na usta, kožu, nokte, kosu, gastrointestinalni trakt, pluća, jetru, mišiće, zglobove ili genitalije.

Vaš liječnik može preporučiti uzimanje kortikosteroida poput prednizona ili vanjske steroidne kreme. Oni također mogu propisati ruksolitinib za akutne simptome.

Klinička ispitivanja

Klinička ispitivanja i dalje tragaju za novim MF tretmanima. Istraživači testiraju nove inhibitore JAK2 i istražuju li kombiniranje ruksolitiniba s drugim lijekovima moglo poboljšati rezultate kod osoba s MF-om.

Jedna takva klasa lijekova su inhibitori histon deacetilaze (HDAC). Oni igraju ulogu u ekspresiji gena i mogli bi liječiti simptome MF-a kada su upareni s ruxolitinibom.

Ostala ispitivanja testiraju antifibrotičke agense kako bi se vidjelo da li ovi lijekovi u mijelofibrozi sprečavaju ili preokrenu fibrozu. Inhibitor telomeraze imetelstatis koji se proučava radi poboljšanja fibroze i funkcije koštane srži i broja krvnih stanica kod ljudi koji imaju MF.

Ako ne reagirate dobro na liječenje, pridruživanje kliničkom ispitivanju može vam dati pristup novijim terapijama. Deseci kliničkih ispitivanja vrbuju ili aktivno ocjenjuju liječenje mijelofibroze.

Prirodni lijekovi

Mijelofibroza je kronična bolest koja zahtijeva medicinsku intervenciju. Nema homeopatskih ili prirodnih lijekova koji nisu dokazani tretmani mijelofibroze. Uvijek se raspitajte s liječnikom prije uzimanja bilo kojeg bilja ili dodataka.

Određeni hranjivi sastojci koji podržavaju proizvodnju crvenih krvnih stanica mogu smanjiti rizik i simptome anemije. Neće liječiti osnovnu bolest. Pitajte svog liječnika da li trebate uzimati bilo koji od sljedećih dodataka:

• željezo
• folna kiselina
• vitamin B-12

Jedenje uravnotežene prehrane i redovita tjelovježba mogu pomoći u smanjenju stresa i održavanju vašeg tijela na optimalnijoj razini.

NUTRIJENI istraživači ispitivanja nadaju se da mediteranska prehrana može smanjiti upalu u tijelu kako bi se smanjio rizik od nastanka krvnih ugrušaka, abnormalne krvne slike i promjena slezene kod ljudi koji imaju mijelofibrozu. Mediteranska prehrana bogata je svježim, protuupalnim namirnicama, uključujući maslinovo ulje, orašaste plodove, mahunarke, povrće, voće, ribu i proizvode od cjelovitih žitarica.

Jedno laboratorijsko istraživanje sugerira da tradicionalni kineski biljni lijek poznat kao danshen ili crvena kadulja (Salvia miltiorrhiza bunge) može teoretski utjecati na signalne putove za mijelofibrozu. Biljka nije proučavana na ljudima, a FDA nije ocijenila sigurnost i djelotvornost. Uvijek razgovarajte s liječnikom prije nego što pokušate bilo koji dodatak.

Istraživanje

Dva lijeka su već postigla klinička ispitivanja u ranoj fazi i sada su u fazi III klinička ispitivanja. Pacritinib je inhibitor oralne kinaze sa specifičnošću za JAK2 i IRAK1. Momelotinib je inhibitor JAK1, JAK2 i ACVR1 koji će se usporediti s rukolitinibom u studiji faze III.

Interferon-alfa je već korišten za liječenje osoba s MF-om. Pokazano je da potencijalno smanjuje proizvodnju krvnih stanica u koštanoj srži. Potrebno je više istraživanja kako bi se utvrdila njegova dugoročna sigurnost i učinkovitost.

Imetelstat je inhibitor telomeraze u ispitivanju faze II za osobe srednje vrijednosti 2 ili visoko rizične MF za koje JAK inhibitori nisu djelovali. Sredstvo je pokazalo obećavajuće rezultate, iako su potrebna veća klinička ispitivanja.

pogled

Predvidjeti izgled i preživjeti mijelofibrozom može biti teško. Mnogi ljudi imaju MF dugi niz godina, a da nisu iskusili nikakve simptome.

Opstanak varira ovisno o vrsti MF-a, bilo da je riječ o niskom i srednjem riziku ili visokorizičnom.

Jedno je istraživanje pokazalo da će ljudi s MF-om niskog rizika vjerovatno živjeti pet godina nakon dijagnoze kao i opća populacija, nakon čega je opstanak smanjen. Otkriveno je da su ljudi s visokorizičnim MF živjeli do sedam godina nakon dijagnoze.

Jedina opcija liječenja koja potencijalno može izliječiti MF je transplantacija matičnih stanica. Neka istraživanja pokazuju da bi nedavno odobreni lijekovi, uključujući rukolitinib, mogli produžiti preživljavanje za nekoliko godina. Mnoga klinička ispitivanja nastavljaju proučavati moguće liječenje MF-a.

Polet

Brojni tretmani MF-a učinkoviti su u rješavanju simptoma i poboljšanju vaše kvalitete života.

Lijekovi koji uključuju imunomodulatore, JAK2 inhibitore, kortikosteroide i androgene terapije pomažu u upravljanju simptomima. Možda će vam trebati i kemoterapija, transfuzija krvi ili splenektomija.

Razgovarajte sa svojim liječnikom o svojim simptomima i uvijek im javite ako razmišljate o uzimanju novog lijeka ili dodatka.